Les scientifiques disposent de plusieurs moyens pour collecter des données…

Outre les essais cliniques réalisés chez l’homme, la recherche en faveur de la santé humaine progresse par bien d’autres méthodes.​

Les études épidémiologiques, quelles que soient les méthodes, ont pour vocation de découvrir des corrélations entre certains comportements (tels que le tabagisme), des facteurs démographiques (tels que l’âge, le sexe), des facteurs constitutionnels (tels que le groupe sanguin ou le statut immunitaire, ou encore des caractéristiques du génome) ou des circonstances (comme vivre dans une zone à forte pollution), et l’état de santé. 

Par exemple, les études de cohortes longitudinales (suivies sur le long terme) permettent, via un suivi médical régulier et des questionnaires spécifiques, de produire des études mettant en rapport des facteurs de risque (ou des facteurs de protection) et la survenue d’affections. En France, par exemple, la cohorte CONSTANCES a inclus plus de 200 000 patients volontaires dans cet objectif. De nombreuses publications ont déjà été produites sur un nombre très varié de domaines médicaux.

Les données de vie réelle sont des données obtenues sans intervention sur les modalités usuelles de prise en charge des malades, mais qui sont générées à l’occasion des soins réalisés en routine pour un patient, reflétant donc la pratique courante. De telles données peuvent provenir de multiples sources : dossiers informatisés de patients, informations utilisées pour le remboursement des soins ; elles peuvent être collectées de manière spécifique, par exemple dans le cadre de procédures de pharmacovigilance, ou pour constituer des registres ou des cohortes, ou plus ponctuellement dans le cadre d’études ad hoc ; elles peuvent également provenir du web, des réseaux sociaux, des objets connectés, etc. Des études basées sur de telles données sont de plus en plus demandées pour le suivi de l’utilisation des produits de santé. Il est largement admis qu’en matière de sécurité et d’effets indésirables, les observations en vie réelle sont essentielles en complément des essais cliniques – et ce d’autant plus que les résultats des essais sont difficilement transposables à la population globale, les patients les plus à risque d’effets indésirables, patients fragiles, à comorbidités multiples, n’étant souvent pas inclus.

Des études de biosurveillance sont également menées. Elles portent, sur des individus dont on évalue l’exposition à certaines substances chimiques, soit ponctuellement, soit à intervalles réguliers, et l’impact de cette exposition, via l’analyse d’échantillons de sang ou d’urine de la population concernée.

Ils peuvent aussi étudier des échantillons biologiques humains

Pour que les chercheurs puissent étudier les cellules et tissus humains, il s’agit d’organiser  leur approvisionnement en échantillons biologiques humains.  Les « biobanques », banques de tissus, de cellules, de tumeurs, de sérums, etc. disposent d’échantillons qu’elles fournissent sur demande pour un projet de recherche. Elles sont alimentées par des tissus provenant de procédures cliniques :  biopsies, chirurgie ou prélèvements post-mortem (sous réserve du consentement des patients). Les tissus ont pu également être spécifiquement collectés pour la recherche. Les biobanques peuvent aussi stocker des organoïdes.

L’infrastructure « BIOBANQUES » fédère en France une centaine de Centres de Ressources Biologiques (CRB), tumorothèques et centres de ressources microbiologiques. BIOBANQUES aide les chercheurs issus des secteurs publics et privés à bâtir leur projets de recherche en répondant à leurs besoins en ressources biologiques et en expertises associées (éthique, bioinformatique, sécurité et sûreté, méthodologie, biostatistiques, qualité).

Ils utilisent les informations obtenues grâce aux technologies d’imagerie médicale 

Les techniques d’imagerie cérébrale, en particulier l’imagerie par résonance magnétique (IRM) fonctionnelle, sont utilisées en recherche pour étudier la cognition humaine, le fonctionnement des différentes zones cérébrales face à différents types de stimuli, et aussi pour appréhender les dysfonctionnements observables lors d’un phénomène pathologique. Les informations obtenues sont très riches dans la mesure où elles sont obtenues dans le cadre d’interactions avec des individus conscients et pour étudier des phénomènes spécifiquement humains.

Ils ont recours à des études in vivo chez l’homme

Dans le cadre de procédures thérapeutiques, avec le consentement du patient, il est possible de mener des études de physiologie pour des fonctions habituellement inaccessibles à l’expérimentation humaine. Ainsi, dans le cadre d’interventions intra-cérébrales pour des épilepsies réfractaires ou des tumeurs, la procédure consiste à placer une électrode dans le cerveau du patient conscient jusqu’à la zone à détruire. Pour éviter de léser des zones cérébrales ayant des fonctions importantes, il est demandé au patient de réagir à des petites stimulations de l’électrode. Dans ce cadre, des protocoles de recherche peuvent être menés sur le fonctionnement cérébral.